Во время мероприятия в Белом доме в четверг мать рассказала о том, как ее сын, который был глухим, теперь может слышать.
Новая терапия генетической потери слуха только что была одобрена Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA).
Лечение, Отармени (лунсотоген парвек-цвха), является первой в истории генной терапией на основе двух аденоассоциированных вирусных (AAV) векторов, то есть она использует два безвредных вируса для доставки терапии в клетки.
В пресс-релизе FDA агентство назвало терапию «революционной», отметив ее потенциал для лечения как педиатрических, так и взрослых пациентов с «тяжелой и глубокой» потерей слуха, связанной с геном OTOF.
Положительные результаты испытаний препарата были опубликованы в The New England Journal of Medicine в 2025 году, подтверждая, что генная терапия «улучшила слух у пациентов с глухотой, связанной с OTOF, обеспечив естественное акустическое восприятие и нормализовав слуховую чувствительность у трех из 12 пролеченных пациентов».
Новая терапия генетической потери слуха только что была одобрена Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов. (iStock)
Одобрение FDA знаменует собой первое лечение, модифицирующее заболевание, для глухоты, связанной с OTOF.
Это шестое одобрение препарата в рамках пилотной программы Национального приоритетного ваучера (CNPV) комиссара FDA и первая генная терапия, одобренная в рамках этой инициативы, согласно заявлению.
«Сегодняшнее одобрение является важной вехой в лечении генетической потери слуха», — прокомментировал в заявлении комиссар FDA Марти Макари, доктор медицины.
«Благодаря пилотной программе национальных приоритетных ваучеров агентство ускоряет разработку терапии для редких заболеваний с неудовлетворенными медицинскими потребностями, одновременно доказывая, что мы можем успешно рассматривать даже самые сложные заявки — такие как новые двухвекторные генные терапии и комбинированные продукты, требующие координации между несколькими офисами и центрами — в значительно сокращенные сроки».
Комиссар Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов Марти Макари выступает на пресс-конференции с министром здравоохранения и социальных служб Робертом Ф. Кеннеди-младшим в Министерстве здравоохранения и социальных служб в Вашингтоне, округ Колумбия, 29 октября 2025 года, обсуждая планы администрации по снижению стоимости лекарств. (Аннабель Гордон/Reuters)
Отармени вводится хирургическим путем как одноразовое лечение с использованием иглы и крошечной трубки для доставки лекарства непосредственно во внутреннее ухо (улитку) в оба уха.
Терапия работает путем доставки здоровой копии гена OTOF к ключевым клеткам внутреннего уха, помогая восстановить белок отоферлин, чтобы слуховые сигналы могли передаваться в мозг, согласно FDA.
Побочные эффекты Отармени могут включать инфекцию среднего уха, тошноту, головокружение и процедурную боль, согласно FDA. (iStock)
Лечение предназначено для пациентов с сохраненной функцией наружных волосковых клеток и для тех, у кого нет кохлеарного имплантата в том же ухе. Побочные эффекты могут включать инфекцию среднего уха, тошноту, головокружение и процедурную боль.
FDA проведет публичное собрание 4 июня для обсуждения реализации программы, критериев отбора и других процессов распространения, согласно заявлению.
Анжелика Стабиле — репортер отдела образа жизни Fox News Digital.
