Актер Эрик Дэйн, известный по «Анатомии страсти», умер в 53 года после борьбы с БАС. Доктор Марк Сигел с Fox News подробно описывает симптомы болезни, ее быстрое прогрессирование, текущие исследовательские усилия и факторы окружающей среды.
Возможно, появилась новая надежда на лечение БАС, поскольку перспективный препарат вступает в фазу 3 клинических испытаний.
БАС — это прогрессирующее заболевание, при котором мозг теряет связь с мышцами, сообщает Ассоциация БАС. Это медленно лишает человека способности ходить, говорить, есть, одеваться, писать, говорить, глотать и, в конечном итоге, дышать.
В исследование «PREVAiLS», которое изучит исследуемый препарат придопидин в качестве потенциального лечения БАС, уже зарегистрирован первый участник, согласно пресс-релизу от Prilenia Therapeutics и Ferrer, разработчиков препарата.
Первый участник был зарегистрирован в Mass General Brigham под наблюдением Сабрины Паганони, доктора медицины и философии, соруководителя Института неврологических клинических исследований Массачусетской больницы общего профиля и ведущего исследователя в испытании PREVAiLS.
Первый участник клинического испытания фазы 3 был зарегистрирован в Mass General Brigham. (iStock)
«Придопидин является агонистом сигма-1 рецептора (S1R)», — сообщила Паганони в заявлении. «Было показано, что S1R играет роль в стимулировании множественных нейропротекторных путей, нарушенных при нейродегенеративных заболеваниях, таких как БАС и болезнь Хантингтона».
Глобальное клиническое испытание, в котором примут участие 500 человек, направлено на оценку безопасности и эффективности придопидина в замедлении прогрессирования БАС у пациентов с ранней, быстро прогрессирующей формой. Ожидается, что испытания пройдут в 60 центрах лечения БАС в 13 странах.
Это продолжение результатов испытания фазы 2 HEALEY ALS Platform Trial в 2023 году, которое не достигло своей основной цели — замедлить функциональное снижение при БАС в течение 24-недельного периода исследования. Однако в том исследовании были замечены положительные результаты в подгруппе пациентов, у которых болезнь была на ранней стадии и быстро прогрессировала.
У сообщества БАС есть «настоятельная необходимость» в новых вариантах лечения, заявляют защитники пациентов. (iStock)
В испытании HEALEY препарат в целом хорошо переносился, с профилем безопасности, аналогичным плацебо. Наиболее частыми нежелательными явлениями были падения и мышечная слабость, которые совпадают с симптомами БАС.
Согласно пресс-релизу, PREVAiLS считается единственным в настоящее время набирающим участников исследованием БАС фазы 3.
Фаза 3 включает «ключевые выводы» из фазы 2, поделилась Паганони с Fox News Digital, и ожидается, что она определит, эффективен ли придопидин в качестве потенциального лечения болезни.
«Регистрация первого участника в этом подтверждающем исследовании — это веха в нашем поиске потенциальных новых терапевтических вариантов, которые могут помочь замедлить прогрессирование болезни, сохранить функции, поддержать речь и продлить выживаемость — ключевых целей ранней терапии БАС», — сказала она.
«Как и во всех клинических исследованиях, окончательные выводы не будут доступны до завершения и полного анализа испытания фазы 3».
«Чем раньше мы сможем диагностировать и лечить БАС, тем больше потенциал для сохранения функций и поддержания качества жизни в течение более длительного времени».
Кулдип Дэйв, доктор философии, старший вице-президент по исследованиям Ассоциации БАС в Нью-Йорке, также прокомментировал «настоятельную необходимость» в новых вариантах лечения БАС.
«Чем раньше мы сможем диагностировать и лечить БАС, тем больше потенциал для сохранения функций и поддержания качества жизни в течение более длительного времени, что является ключом к тому, чтобы сделать БАС переносимым, пока мы не найдем лекарство», — сказал он в пресс-релизе.
Актер Эрик Дэйн скончался в феврале 2026 года после борьбы с БАС. Он сфотографирован в St. Regis в Вашингтоне, округ Колумбия, 30 сентября 2025 года. (Марвин Джозеф/The Washington Post via Getty Images)
«Было обескураживающе увидеть отсутствие общего эффекта в популяции исследования фазы 2», — сказал он. «Однако мы были воодушевлены, увидев положительные сигналы, появившиеся в различных подгруппах, включая потенциальное влияние на речь и дыхательную функцию».
«Поскольку снижение дыхательной функции является основной причиной заболеваемости и смертности от БАС, даже скромное сохранение дыхательной способности может иметь значительное влияние как на качество жизни, так и на общие результаты».
Понимание, полученное в ходе испытания фазы 3, будет иметь решающее значение для определения, превратятся ли эти ранние сигналы в «значимые, последовательные преимущества для людей с ранней, быстро прогрессирующей формой БАС», — добавил Дэйв.
Дэйв похвалил пациентов с БАС за участие в этих исследованиях, а также членов их семей и лиц, осуществляющих уход, за их поддержку. «Участие в исследованиях БАС — один из самых действенных способов, с помощью которых люди могут внести свой вклад в ускорение научных открытий и сделать БАС переносимым, пока мы не найдем лекарство».
Что нужно знать о БАС
Ранние признаки болезни включают мышечную слабость, скованность и судороги. Прогрессирование и тяжесть симптомов различны в каждом случае, и ассоциация отмечает, что «не существует единого графика развития БАС».
Болезнь поражает только двигательные нейроны, контролирующие произвольные движения, поэтому пять чувств — зрение, осязание, слух, вкус и обоняние — не затрагиваются, как и мышцы глаз или контроль мочевого пузыря.
БАС — это нейродегенеративное заболевание, при котором мозг теряет связь с мышцами, согласно Ассоциации БАС. (iStock)
Диагноз обычно ставится в возрасте от 40 до 70 лет. Многие пациенты с БАС остаются «в ясном уме и осознающими» на протяжении всей болезни, сообщала Ассоциация БАС.
БАС «всегда смертелен», — сказал Дэйв Fox News Digital, поскольку большинство людей живут всего от трех до пяти лет после постановки диагноза. Около 20% пациентов живут пять лет и дольше, и только около 5% живут более 20 лет.
В настоящее время не существует лекарства или лечения, способного остановить прогрессирование болезни.
Prilenia, нидерландская биотехнологическая компания, сообщила Fox News Digital, что по мере прогрессирования нейродегенеративных заболеваний повреждения становятся «необратимыми», что затрудняет их лечение.
«Вот почему мы сосредотачиваемся на популяции пациентов с ранней, быстро прогрессирующей формой, а не на более широком круге пациентов, так как это дает наилучшие шансы оценить эффект препарата в рамках ограниченного по времени клинического испытания», — заявила компания.
Анджелика Стабиле — репортер по стилю жизни Fox News Digital.
