Во время пресс-конференции в понедельник, посвященной различным темам, связанным с аутизмом, федеральные представители здравоохранения отметили потенциал существующего противоракового препарата для использования в качестве терапии этого нарушения развития нервной системы.
Комиссар FDA Марти Макари, директор Национальных институтов здравоохранения (NIH) Джей Бхаттачария и администратор Центров услуг Medicare и Medicaid Мехмет Оз обсудили исследования, свидетельствующие о том, что лейковорин, рецептурный витамин, используемый для лечения рака и анемии, эффективен при применении не по прямому назначению для детей с аутизмом.
FDA планирует одобрить рецептурный лейковорин в качестве «потенциального метода лечения дефицита речи, связанного с РАС», согласно пресс-релизу Министерства здравоохранения и социальных служб (HHS). Агентство обновит инструкцию к лейковорину, указав лечение церебральной фолатной недостаточности, которая связывается с аутизмом.
После обновления инструкции государственные программы Medicaid смогут покрывать стоимость этого препарата для лечения аутизма, говорится в релизе.
NIH также запустит новые исследовательские инициативы по изучению безопасности и эффективности лейковорина.
Что такое лейковорин?
Исследования показали, что лейковорин может помочь некоторым невербальным детям обрести способность говорить.
Лейковорин действует аналогично фолиевой кислоте, помогая восстановить уровень фолата у пациентов, которые могут испытывать трудности с его усвоением или использованием, сообщила Кэти Дубински, фармацевт из Нью-Йорка, генеральный директор и соучредитель частной компании по производству добавок Vitalize.
«Лейковорин одобрен FDA для снижения токсических эффектов высокодозного метотрексата при лечении рака и для профилактики или лечения определенных типов анемии, вызванной дефицитом фолата», — ранее сообщала Дубински Fox News Digital.
Хотя лейковорин еще не назначается для лечения аутизма, некоторые семьи обнаружили, что его применение не по прямому назначению привело к значительному улучшению коммуникативных навыков у детей-аутистов, говорят эксперты.
Ричард Э. Фрай, доктор медицины, доктор философии, поведенческий детский невролог из Аризоны, изучал этот препарат в своих исследованиях экспериментальных методов лечения детей с расстройством аутистического спектра (РАС).
«Лейковорин — это особая форма витамина B9, которая является водорастворимой и не накапливается в вашем организме», — ранее сказал он Fox News Digital.
«Фолаты считаются безопасными при длительном применении на протяжении многих лет, и именно поэтому мы обогащаем нашу пищу фолатом».
Главное преимущество лейковорина для детей с аутизмом — это улучшение речи, сказал Фрай, но другие преимущества могут включать улучшение социальных функций, снижение повторяющегося поведения и усиление навыков внимания.
«Мы действительно обнаруживаем, что лейковорин помогает значительному числу детей с аутизмом», — сказал он. «Речь — это одна из самых очевидных вещей, поэтому мы измеряли именно это в нашем клиническом испытании».
Доктор Марк Зигель, клинический профессор медицины в NYU Langone Health и старший медицинский аналитик Fox News, также рассказал Fox News Digital о том, почему этот препарат может оказывать такое положительное влияние.
«Центральный дефицит фолата — это недостаток фолата в мозге, который может мешать неврологической функции», — сказал он ранее в этом году. «У высокого процента детей с расстройством аутистического спектра были обнаружены антитела к рецептору фолиевой кислоты альфа в мозге».
Лейковорин преобразуется в фолат в мозге по другому пути, сказал Зигель.
«Небольшие исследования показывают, что он улучшает неврологическую функцию и коммуникативные навыки у детей с РАС, но необходимо провести более масштабные исследования».
Эксперты призывают к осторожности
Тот факт, что лейковорин уже давно используется, помогает снизить связанный с ним риск, говорят врачи.
«Одним из преимуществ использования лейковорина является то, что он десятилетиями используется для защиты организма от последствий химиотерапии, поэтому мы знаем, какую дозу использовать и какие побочные эффекты он может вызвать», — сказал Фрай Fox News Digital.
Однако некоторые дети становятся «чрезвычайно гиперактивными», не реагируют на лейковорин и нуждаются в альтернативных методах лечения, отметил врач.
Он посоветовал семьям важно работать с медицинским специалистом при изучении возможности использования лейковорина для лечения аутизма.
«Лейковорин назначается в гораздо более высоких дозах, чем обычные витамины, поэтому очень важно работать с врачом, который знает, как его назначать», — сказал Фрай.
Хотя лейковорин доступен в аптеках, Фрай сказал, что некоторым детям нужна лекарственная форма, приготовленная в аптеке (компаунд), потому что они чувствительны к некоторым добавкам в коммерческих продуктах.
«Наша цель — добиться одобрения лейковорина FDA для лечения аутизма, чтобы его можно было широко назначать детям как одно из первых методов лечения после постановки диагноза», — сказал он ранее.
Дубински согласилась, что врачи могут назначать этот «широко используемый и хорошо переносимый препарат» для лечения аутизма, основываясь на своем «клиническом суждении и новых данных», — но также подчеркнула важность клинических испытаний.
«Одобрение FDA обеспечило бы более сильную медицинскую поддержку, сделав его признанным методом лечения, а не просто вариантом off-label», — сказала она Fox News Digital.
«Это могло бы привести к страховому покрытию, стандартизированным рекомендациям по дозировке и более широкому признанию в медицинском сообществе».
Зигель добавил, что лейковорин является «безопасным препаратом», и его следует рассматривать для широкомасштабного использования на основе результатов недавних исследований.
«Нет волшебной пули»
Фрай сказал, что для аутизма «нет волшебной пули», и многим детям помогает комбинация нескольких методов лечения.
«Маловероятно, что лейковорин будет использоваться alone — его необходимо использовать вместе с поведенческой и речевой терапией», — сказал он. «Мы считаем, что лейковорин может улучшить результаты этих терапий».
Энди Ши, доктор философии, главный научный сотрудник Autism Speaks в Нью-Йорке, отметил, что опыт каждого ребенка с аутизмом уникален.
«Существует мало доказательств того, что преимущества, наблюдаемые [в отдельных случаях], можно распространить на более широкое сообщество аутистов», — ранее сказал он Fox News Digital.
«Хотя некоторые небольшие исследования изучали лейковорин как потенциальное лечение для людей с аутизмом, необходимы более масштабные контролируемые клинические trials, чтобы определить его эффективность и безопасность. Мы призываем семьи проконсультироваться со своими врачами, прежде чем рассматривать методы лечения off-label».
Дубински добавила, что если более масштабные исследования подтвердят эффективность лейковорина, он может стать более доступным методом лечения для детей с аутизмом, которым он может помочь.
Мелисса Руди — старший редактор по вопросам здоровья и член команды по стилю жизни в Fox News Digital. Советы по историям можно присылать на melissa.rudy@fox.com.
