В США примерно миллион человек страдают болезнью Паркинсона, и каждый год у 90 000 новых пациентов появляется диагноз, поэтому гонка за излечением в самом разгаре.
Исследователи из Мемориального центра по борьбе с раком Слоана Кеттеринга (MSK) объявили о прогрессе в этом направлении – они разработали новую терапию, использующую стволовые клетки для лечения продвинутой стадии болезни Паркинсона.
В ходе клинического исследования фазы 1 исследователи использовали донорские стволовые клетки (взятые из зародышей ранней стадии) для создания нейронов и пересадили их в мозг 12 пациентов с болезнью Паркинсона, сообщается в пресс-релизе MSK.
После того, как клетки были введены, они начали производить дофамин - гормон в мозге, который помогает с движением и координацией.
Через 18 месяцев введенные клетки "успешно закрепились в мозге без серьезных побочных эффектов", сообщили исследователи.
На основе шкалы оценки симптомов MDS-UPDRS - разработанной Международным обществом борьбы с Паркинсоном и двигательными нарушениями - участники испытания ощутили "заметное улучшение", особенно у группы, которая получила высокую дозу.
"Неврологи говорят, что с этим заболеванием симптомы обычно немного ухудшаются каждый год, что означает, что баллы увеличиваются на несколько очков," - сказал соавтор исследования, директор Центра стволовой клеточной биологии MSK Лоренц Студер, MD, в пресс-релизе.
"В нашем исследовании баллы не только не ухудшились, а упали более, чем на 20 пунктов в группе с высокой дозой."
В среднем пациенты из группы с высокой дозой отметили 2,7 часа дополнительного времени "в рабочем режиме" - указывая на периоды нормального функционирования с минимальными симптомами, - отметил Студер.
Успехи клинического исследования фазы 1 позволили Управлению по контролю за продуктами питания и лекарствами (FDA) США одобрить исследователям переход к клиническому исследованию фазы 3 в гораздо более крупной группе пациентов - около 100 человек - которое состоится в первой половине 2025 года.
Результаты исследования были опубликованы в журнале Nature.
"Исследование показало, что разработка конкретных нейронных клеток из человеческих эмбриональных стволовых клеток в лаборатории, а затем их инъекция в мозг людей с болезнью Паркинсона, является безопасной и дает значительную надежду на возможное будущее лечение," - сказала ведущий автор исследования, председатель отделения нейрохирургии в Мемориальном центре по борьбе с раком Слоана Кеттеринга в Нью-Йорке, доктор Вивиан Табар, MD.
"Результаты были ободрительными, так как эта работа заняла более десятка лет."
